Thérapie génique : six détectent une lumière plus faible

Dans cet essai publié dans le New England Journal of Medicine, six des dix patients traités ont vu leur sensibilité à la lumière multipliée par environ quatre, tandis que quatre des huit évalués ont progressé régulièrement dans plusieurs tâches visuelles simples.

Lunettes caméra activées, cinq des huit participants traités ont localisé et touché un carnet avec plus de précision que lorsque l’appareil était éteint (Physics World). Ils font partie des dix adultes atteints de rétinite pigmentaire avancée, une maladie héréditaire qui dégrade progressivement la vue, à avoir reçu une thérapie génique optogénétique dans cet essai publié dans le New England Journal of Medicine (article du NEJM). L’optogénétique consiste à modifier des cellules par des gènes pour les rendre sensibles à la lumière. Ici, des personnes qui ne voient presque rien ont mieux réussi à trouver un objet courant, mais seulement avec l’appareil activé.

Des tâches différentes, des résultats différents

Le carnet n’était que l’un des tests, et les résultats variaient selon la tâche. Quatre participants sur huit ont mieux repéré une boîte d’agrafes, et cinq sur huit ont mieux évalué l’inclinaison d’une barre (Physics World). Ce dernier test peut sembler abstrait, mais distinguer une ligne inclinée d’une ligne verticale est une étape élémentaire pour reconnaître les formes.

Chaque chiffre compare les résultats d’une même personne avec les lunettes activées, puis éteintes. C’est le principe d’un test de lunettes de lecture que l’on met puis retire pour comparer ce que l’on voit. Comme une même personne peut participer à plusieurs tâches, ces chiffres ne s’additionnent pas pour former un total unique.

L’Université de Bâle, l’un des établissements de recherche associés à l’essai, juge les progrès modestes (Université de Bâle). Les tests portaient sur des objets simples et ne permettent pas de savoir si les participants peuvent lire ou reconnaître des visages.

Deux mesures différentes

Le chiffre des « six patients », souvent repris dans les médias (Le Monde), vient d’une autre mesure : la sensibilité à la lumière. Sept des dix participants sont devenus plus sensibles à la lumière, et six ont connu une amélioration d’environ quatre fois ou davantage, un gain que les auteurs jugent cliniquement significatif (article du NEJM). Concrètement, ces six personnes pouvaient détecter une lueur plusieurs fois plus faible que la plus faible qu’elles percevaient avant le traitement.

L’article précise que ce seuil de « pertinence clinique » s’appuie sur des études antérieures et ne figurait pas dans le protocole de l’essai dès le départ. Cette précision corrige notre article précédent, qui indiquait que le seuil avait été fixé à l’avance (To Brief).

Percevoir une lumière plus faible et se servir de sa vue pour accomplir une tâche sont deux résultats différents. Entendre des voix derrière une cloison permet de savoir que quelqu’un parle, sans pour autant suivre la conversation. La sensibilité à la lumière revient à entendre ces voix ; trouver un carnet posé sur une table se rapproche davantage du fait d’en comprendre les mots.

Pour la seconde mesure, les chiffres sont plus modestes. Quatre des huit personnes ayant terminé les tests de performance visuelle ont progressé de façon constante dans plusieurs d’entre eux (Université de Bâle). Ces tests mesurent ce qu’une personne peut faire avec ce qu’elle voit, et non ce que son œil peut simplement détecter. La sensibilité à la lumière s’est améliorée chez davantage de participants que les résultats aux tâches pratiques.

Dans un titre, l’écart entre ces deux mesures peut facilement disparaître. « Six patients aveugles retrouvent une vision partielle » et « quatre personnes sur huit progressent régulièrement dans des tâches sur des objets » décrivent le même essai, mais répondent à des questions différentes. La première porte sur la réaction de l’œil à la lumière ; la seconde, sur l’utilité de cette réaction pour accomplir une tâche.

Comparer les participants à eux-mêmes

Tous les participants ont reçu le traitement, et l’essai ne comportait pas de groupe témoin non traité (fiche ClinicalTrials.gov). Les résultats reposent donc sur la comparaison de chaque personne avec elle-même, lunettes activées puis éteintes, et non sur une comparaison entre les personnes traitées et des patients similaires qui n’auraient pas reçu la thérapie. Ce protocole peut montrer que les lunettes ont aidé les participants le jour des tests. Il ne permet pas d’isoler l’effet propre du traitement comme le ferait un essai contrôlé plus vaste.

Dans ce petit essai, certains participants ont mieux réussi des tâches simples sur des objets avec les lunettes activées. Les gains de sensibilité à la lumière étaient plus fréquents que les progrès réguliers dans ces tâches. À la prochaine annonce sur une vision retrouvée, le premier réflexe devrait être de vérifier à laquelle de ces deux mesures le chiffre se rapporte.