Terapia genică: șase detectează lumina slabă

Cu ochelarii cu cameră porniți, cinci dintre cei opt participanți tratați au găsit și au atins un caiet mai precis decât cu ochelarii opriți (Physics World). Ei fac parte dintr-un grup de zece adulți aproape orbi din cauza retinitei pigmentare în stadiu avansat, o boală ereditară care degradează treptat vederea. Toți au primit o terapie genică optogenetică, testată într-un studiu publicat acum în New England Journal of Medicine (lucrarea din NEJM). Optogenetica folosește gene pentru a face celulele să răspundă la lumină. În acest studiu, persoane care vedeau foarte puțin au găsit mai sigur un obiect obișnuit, dar numai cu dispozitivul pornit.

Rezultate diferite la teste diferite

Testul cu caietul a fost unul dintre mai multe, iar rezultatele au variat. Patru dintre cei opt participanți s-au descurcat mai bine când au căutat o cutie cu capse, iar cinci au identificat mai bine în ce direcție era înclinată o bară (Physics World). Testul cu bara poate părea abstract, însă deosebirea dintre o linie înclinată și una verticală este un pas de bază în recunoașterea formelor.

Fiecare cifră compară rezultatul aceleiași persoane cu ochelarii porniți și apoi opriți. E ca și cum ai proba o pereche nouă de ochelari de citit, apoi ai compara ce vezi fără ei. Un participant poate apărea la mai multe teste, așa că rezultatele nu pot fi adunate într-un singur total.

University of Basel, una dintre instituțiile de cercetare implicate, descrie progresele drept modeste (University of Basel). Testele au vizat obiecte simple și nu arată dacă participanții pot citi sau recunoaște fețe.

Două evaluări diferite

Cifra de „șase pacienți”, preluată pe scară largă (Le Monde), se referă la o măsurătoare separată: sensibilitatea la lumină. Sensibilitatea a crescut la șapte dintre cei zece participanți, iar șase au înregistrat o îmbunătățire de aproximativ patru ori sau mai mult, un câștig pe care autorii îl consideră relevant clinic (lucrarea din NEJM). În termeni obișnuiți, acești șase puteau detecta o lumină de câteva ori mai slabă decât cea mai slabă pe care o vedeau înainte de tratament.

Articolul precizează că pragul pentru a considera îmbunătățirea „relevantă clinic” provine din studii anterioare și nu fusese inclus în planul studiului înainte de începerea lui. Această precizare corectează relatarea noastră anterioară, în care pragul era descris ca fiind stabilit dinainte (To Brief).

A percepe o lumină mai slabă și a folosi vederea pentru a îndeplini o sarcină sunt două rezultate diferite. Imaginează-ți că auzi voci printr-un perete: îți dai seama că vorbește cineva, dar nu poți urmări conversația. Sensibilitatea la lumină seamănă cu sesizarea vocilor; găsirea unui caiet pe masă se apropie mai mult de înțelegerea a ceea ce se spune.

La a doua evaluare, cifrele sunt mai mici. Patru dintre cei opt participanți care au încheiat testele comportamentale s-au îmbunătățit constant la mai multe dintre ele (University of Basel). Aceste teste măsoară ce poate face o persoană cu ajutorul vederii, nu doar dacă ochiul înregistrează lumina. Mai mulți participanți și-au recăpătat sensibilitatea la lumină decât au demonstrat progrese constante la sarcini practice.

Titlurile despre „șase pacienți orbi care își recapătă parțial vederea” și despre „patru din opt participanți care se îmbunătățesc constant la testele cu obiecte” descriu același studiu. Ele răspund însă la întrebări diferite: prima cifră arată dacă ochiul reacționează la lumină, iar a doua, dacă reacția ajută la îndeplinirea unei sarcini.

Comparația fiecărui participant cu propria persoană

Toți participanții au primit tratamentul, iar studiul nu a avut un grup de comparație netratat (înregistrarea ClinicalTrials.gov). Prin urmare, dovezile provin din compararea fiecărei persoane cu ea însăși, cu ochelarii porniți și opriți, nu din compararea celor tratați cu pacienți similari care nu au primit terapia. Studiul poate arăta că ochelarii au ajutat ochii tratați în ziua testării. Fără un studiu mai amplu și controlat, nu poate separa efectul terapiei de toate celelalte diferențe dintre participanți.

În acest studiu mic, unii participanți tratați s-au descurcat mai bine la sarcini simple cu obiecte când purtau ochelarii, iar sensibilitatea la lumină a crescut mai des decât performanța constantă la aceste sarcini. Când apare următoarea știre despre vederea restabilită, primul lucru de verificat este la care dintre cele două evaluări se referă cifra.