ES ekspertai pritaria tabletei nuo kasos vėžio

2026 m. spalio 15 d. Europos vaistų agentūros ekspertai rekomendavo registruoti daraxonrasibą – kartą per dieną vartojamą tabletę. Pagrindiniame tyrime išplitusiu kasos vėžiu sergančių pacientų išgyvenamumo mediana vartojant šį vaistą siekė 12,4 mėnesio, o taikant chemoterapiją – 6,7 mėnesio (Europos vaistų agentūra). Vaisto prekinis pavadinimas – Rasonque. ES juo dar negalima gydyti: pirmiausia jį turi registruoti Europos Komisija, o tada kiekviena šalis atskirai sprendžia dėl kainos ir kompensavimo.

Mediana – laikas, iki kurio mirė pusė tyrimo dalyvių. Šis skirtumas parodo, kaip sekėsi dviem pacientų grupėms, bet neleidžia numatyti, kiek gyvens konkretus žmogus.

Kam taikomi šie rezultatai

Duomenys gauti atliekant trečiosios fazės tyrimą RASolute 302. Tai didelės apimties galutinis vaisto palyginimas, atliekamas prieš sprendžiant dėl jo registracijos. Tyrimą finansavo jį sukūrusi ir pardavinėsianti bendrovė Revolution Medicines. Atsitiktine tvarka 500 pacientų buvo paskirti vartoti tabletę arba gydytojo parinktą chemoterapiją (ClinicalTrials.gov). Pacientai į tyrimą įtraukti ligoninėse Italijoje, Ispanijoje, Vokietijoje ir Prancūzijoje, taip pat tyrimo centruose JAV ir Japonijoje (Japonijos tyrimų registras).

Visų dalyvių vėžys buvo išplitęs ir toliau progresavo po vienos ankstesnės gydymo schemos. Jų bendra būklė taip pat turėjo būti pakankamai gera kasdienei veiklai (Europos vaistų agentūra). Todėl šie rezultatai patikimiausiai apibūdina būtent tokius pacientus. Jie mažiau pasako apie tuos, kuriems jau taikytas kelių gydymo schemų gydymas arba kurių būklė per prasta dalyvauti tyrime.

Tyrime taip pat stebėtas skausmas, tačiau jo rezultatus reikia vertinti atsargiau. Tyrimas buvo atviras: pacientai ir gydytojai žinojo, kuris gydymas kam skirtas, o tai galėjo paveikti pacientų nurodomus simptomus. Tyrimo duomenimis, vartojant tabletę mediana iki skausmo sustiprėjimo buvo 9,2 mėnesio, o taikant chemoterapiją – 3,8 mėnesio (ASCO Post).

Išgyvenamumo rodiklis vertinamas kitaip: žinojimas, kokį gydymą gauna pacientas, nekeičia fakto, ar jis gyvas. Tyrimo ataskaitoje nurodoma, kad sunkių nepageidaujamų reiškinių patyrė 43,6 % daraxonrasibą vartojusių pacientų ir 57,5 % chemoterapiją gavusių pacientų (NEJM). Tarp dažnų nepageidaujamų reiškinių Europos vaistų agentūra nurodo viduriavimą, bėrimą, burnos opas, pykinimą ir vėmimą (Europos vaistų agentūra). Revolution Medicines taip pat pranešė apie vieną su gydymu siejamą mirtį nuo pneumonito – plaučių uždegimo (Revolution Medicines).

Augimo jungiklis, užstrigęs įjungtoje padėtyje

Ląstelėse RAS baltymai veikia tarsi augimo jungiklis. Įsijungę jie perduoda „augti“ signalą kitiems baltymams. Kai mutacija užfiksuoja jungiklį įjungtoje padėtyje, ląstelė nuolat gauna šį signalą. Maždaug 92 % tyrimo dalyvių turėjo RAS baltymo mutaciją 12-ojoje vietoje, vadinamoje G12 (Europos vaistų agentūra).

Daraxonrasibas šį jungiklį veikia netiesiogiai. Vaisto kūrėjų tyrime aprašyta, kad pirmiausia jis susijungia su ciklofilinu A – baltymu, randamu daugelyje mūsų ląstelių. Šis junginys nukreipiamas į įjungtą RAS baltymą (Cancer Discovery). Tai galima įsivaizduoti kaip ranką, kuri prieš siekdama jungiklio pasiima įrankį.

Kada vaistą galės gauti Europos pacientai

Europos vaistų agentūra paspartino vertinimą ir jį baigė per mažiau nei 150 aktyvaus vertinimo dienų, nors įprastas terminas gali siekti 210 dienų (Europos vaistų agentūra). Pagal bendrąsias Europos Komisijos taisykles sprendimui priimti po ekspertų nuomonės skiriamos 67 dienos, tačiau Rasonque atvejo sprendimo data dar nepaskelbta (Europos Komisija). Registravus vaistą, juo būtų galima prekiauti visoje ES. Vis dėlto kiekviena šalis atskirai derasi dėl kainos ir kompensavimo, todėl pacientams Vokietijoje ir Ispanijoje jo gali tekti laukti nevienodai.

JAV pacientai daraxonrasibą jau gali gauti. Šalyje vaistas patvirtintas 2026 m. rugpjūčio 26 d. (Dana-Farber), apie tai jau rašėme (To Brief). Europoje pagrindinė galimybė sunkiai sergantiems pacientams gauti vaistą iki jo registracijos – humanitarinio naudojimo programa. Rugsėjį italų onkologė Kiara Kremolini sakė, kad tokia programa Europoje dar nepradėta. Ji pridūrė, kad Italijos onkologų asociacija buvo paprašiusi ją pradėti (Adnkronos).

Kituose tyrimuose vertinama, ar vaistas padeda po operacijos, kaip pirmasis gydymas arba sergant kitų rūšių vėžiu (ClinicalTrials.gov). Atsitiktinių imčių tyrimas jau parodė, kad pacientai, kurių metastazavęs kasos vėžys progresavo po pirmosios gydymo schemos, vartodami vaistą gyveno ilgiau. Europoje iki recepto dar reikia dviejų sprendimų: Europos Komisijos registracijos ir kiekvienos šalies sveikatos sistemos susitarimo dėl kainos bei kompensavimo.